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辉大基因、 研发实验室、 药物工艺开发实验室、 基因治疗、

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辉 大 基 因 - 辉 大 ( 上 海 ) 生 物 科 技 有 限 公 司 L a n g u a g e 中 文 简 体 E n g l i s h 首 页 技 术 创 新 基 因 编 辑 平 台 递 送 载 体 平 台 动 物 模 型 平 台 工 艺 开 发 平 台 适 应 症 领 域 研 发 管 线 中 枢 神 经 眼 科 耳 科 关 于 辉 大 公 司 介 绍 管 理 团 队 企 业 文 化 公 司 新 闻 加 入 我 们 联 系 方 式 人 才 招 聘 中 文 简 体 | E n g l i s h 辉 大 基 因 H G 0 0 4 I N D 获 N M P A 批 准 ， 将 开 展 中 国 首 个 国 际 多 区 域 、 多 中 心 同 一 主 方 案 的 基 因 治 疗 药 物 临 床 试 验 了 解 更 多 技 术 创 新 基 因 编 辑 平 台 平 台 致 力 于 开 发 和 优 化 基 于 C R S P R / C a s 的 R N A 编 辑 工 具 ， 并 将 R N A 编 辑 工 具 应 用 于 疾 病 治 疗 中 。 平 台 团 队 拥 有 强 大 的 C R I S P R / C a s 基 因 编 辑 工 具 研 发 背 景 ， 并 且 已 经 研 发 出 体 积 更 小 、 效 率 更 高 、 特 异 性 更 强 的 R N A 编 辑 工 具 ， 可 应 用 于 多 种 疾 病 的 治 疗 。 了 解 更 多 递 送 载 体 平 台 平 台 利 用 高 通 量 筛 选 ， 局 部 改 造 等 方 法 针 对 不 同 疾 病 和 特 异 组 织 开 发 高 安 全 性 、 低 免 疫 性 、 高 组 织 特 异 性 的 A A V 载 体 。 了 解 更 多 动 物 模 型 平 台 辉 大 基 因 拥 有 先 进 的 基 因 编 辑 技 术 ， 同 时 拥 有 全 球 领 先 的 基 因 小 鼠 构 建 团 队 ， 可 高 效 实 现 各 种 转 基 因 小 鼠 的 构 建 。 平 台 配 备 了 齐 全 的 检 查 研 究 设 备 ， 且 建 立 了 系 统 的 实 验 动 物 检 查 技 术 及 规 范 ， 已 成 功 诱 导 了 多 种 常 见 眼 科 、 神 经 疾 病 动 物 模 型 并 将 其 应 用 于 眼 科 、 神 经 等 多 种 疾 病 新 药 的 药 效 学 研 究 。 了 解 更 多 工 艺 开 发 平 台 平 台 负 责 项 目 从 药 物 研 发 阶 段 到 生 产 阶 段 的 转 化 过 程 ， 通 过 质 粒 和 腺 相 关 病 毒 的 工 艺 开 发 ， 使 目 标 产 品 产 量 符 合 需 求 ， 质 量 符 合 标 准 ， 工 艺 具 备 合 规 性 、 可 放 大 性 和 鲁 棒 性 。 了 解 更 多 适 应 症 领 域 中 枢 神 经 眼 科 肌 肉 耳 科 肝 脏 辉 大 基 因 拥 有 上 万 平 研 发 实 验 室 ， 涵 盖 基 因 编 辑 平 台 、 载 体 递 送 平 台 、 动 物 模 型 平 台 、 工 艺 开 发 平 台 ， 致 力 于 成 为 国 内 最 好 ， 世 界 领 先 的 基 因 治 疗 平 台 。 了 解 更 多 辉 大 优 势 辉 大 （ 上 海 ） 生 物 科 技 有 限 公 司 （ 下 称 “ 辉 大 基 因 ” ） 2 0 1 8 年 1 0 月 成 立 于 中 国 上 海 ， 现 拥 有 研 发 实 验 室 、 药 物 工 艺 开 发 与 分 析 实 验 室 、 模 型 动 物 试 验 中 心 等 超 万 平 米 场 地 。 旗 下 员 工 逾 2 0 0 人 ， 其 中 研 发 团 队 占 8 5 % 以 上 。 公 司 自 成 立 以 来 ， 现 已 完 成 四 轮 融 资 ， 与 多 家 国 内 顶 级 科 研 机 构 、 医 院 达 成 深 度 合 作 。 辉 大 基 因 致 力 于 罕 见 病 单 基 因 遗 传 病 及 威 胁 人 类 健 康 的 慢 性 病 基 因 替 代 和 基 因 编 辑 等 基 因 治 疗 药 物 的 研 发 和 生 产 。 研 发 管 线 涵 盖 中 枢 神 经 、 眼 科 、 肌 肉 、 听 力 等 多 个 领 域 ， 拥 有 多 项 全 球 领 先 水 平 的 技 术 平 台 ， 涵 盖 从 药 物 靶 点 筛 选 、 药 物 优 化 、 高 效 动 物 模 型 构 建 ， 到 药 效 、 毒 理 分 析 等 临 床 前 研 发 ， 再 到 药 物 工 艺 开 发 、 生 产 转 化 C M C 以 及 药 品 临 床 及 注 册 申 报 的 一 体 化 研 发 能 力 。 2 0 1 8 年 公 司 成 立 于 6 7 0 0 ㎡ 研 发 实 验 室 1 5 0 0 ㎡ 药 物 工 艺 开 发 与 分 析 实 验 室 2 5 0 0 ㎡ 模 型 动 物 试 验 中 心 新 闻 资 讯 1 8 2 0 2 3 - 0 4 辉 大 基 因 H G 0 0 4 I N D 获 N M P A 批 准 ， 将 开 展 中 国 首 个 国 际 多 区 域 、 多 中 心 同 一 主 方 案 的 基 因 治 疗 药 物 临 床 试 验 0 3 2 0 2 3 - 0 4 重 磅 | 辉 大 基 因 首 款 基 因 治 疗 药 物 H G 0 0 4 获 美 国 F D A 孤 儿 药 资 格 认 定 1 4 2 0 2 3 - 0 2 辉 大 基 因 眼 科 基 因 治 疗 候 选 药 物 H G 0 0 4 临 床 研 究 完 成 首 例 患 者 入 组 1 4 2 0 2 3 - 0 2 更 名 声 明 | 辉 大 基 因 英 文 名 称 正 式 变 更 为 H u i d a G e n e T h e r a p e u t i c s 更 名 声 明 | 辉 大 基 因 英 文 名 称 正 式 变 更 为 H u i d a G e n e T h e r a p e u t i c s 辉 大 （ 上 海 ） 生 物 科 技 有 限 公 司 （ 简 称 “ 辉 大 基 因 ” ） 宣 布 ， 自 2 0 2 3 年 1 月 2 8 日 起 ， 公 司 英 文 名 称 从 原 来 的 “ H u i G e n e T h e r a p e u t i c s 了 解 详 情 2 8 2 0 2 3 - 0 1 重 磅 ！ 辉 大 基 因 首 个 基 因 治 疗 药 物 美 国 I N D 获 批 ， 将 开 展 国 际 多 中 心 临 床 试 验 2 0 2 3 年 1 月 2 8 日 ， 辉 大 （ 上 海 ） 生 物 科 技 有 限 公 司 （ 以 下 简 称 “ 辉 大 基 因 ” ） 宣 布 ， 公 司 的 自 主 研 发 眼 科 基 因 治 疗 候 选 药 物 H G 0 0 4 近 日 获 得 美 国 食 品 药 品 监 督 管 理 局 （ F D A ） 授 予 新 药 临 床 试 验 （ I N D ） 许 可 ， 并 将 在 多 国 开 展 用 于 治 疗 R P E 6 5 基 因 突 变 引 起 的 相 关 性 视 网 膜 病 变 的 国 际 多 中 心 临 床 试 验 。 了 解 详 情 了 解 更 多 快 捷 导 航 关 于 我 们 技 术 创 新 新 闻 资 讯 联 系 我 们 网 站 地 图 法 律 声 明 联 系 我 们 上 海 市 浦 东 新 区 巴 圣 路 1 6 0 号 5 号 楼 3 单 元 2 层 0 2 1 - 8 0 1 1 8 1 8 1 H u i g e n e @ h u i d a g e n e . c o m 周 一 至 周 五 ： 9 点 - 1 8 点 关 注 我 们 C o p y r i g h t 2 0 2 0 © 辉 大 （ 上 海 ） 生 物 科 技 有 限 公 司 . 沪 I C P 备 0 7 5 0 4 4 0 6 号 - 1 沪 公 网 安 备 3 1 0 1 1 5 0 2 0 1 8 7 7 4 号 技 术 支 持 治 汇 网 络 联 系 我 们

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